Det talas mer och mer om genterapins otroliga möjligheter. Denna relativt unga teknik användes av parisiska läkare i en pojke med medfödd sicklecellanemi. Tidningen «New England Journal of Medicine» informerade om framgångarna för specialister.
Proceduren utfördes för 15 månader sedan hos en 13-årig pojke med sicklecellanemi. På grund av sjukdomen togs hans mjälte bort och båda höftlederna ersattes med konstgjorda. Han var tvungen att genomgå blodtransfusioner varje månad.
Sicklecellanemi är en genetisk sjukdom. Den defekta genen ändrar formen på de röda blodkropparna (röda blodkropparna) från runda till skära, vilket gör att de håller ihop och cirkulerar i blodet, vilket orsakar skador på inre organ och vävnader och gör att de syresätts. Detta resulterar i smärta och för tidig död, och livräddande frekventa blodtransfusioner är också nödvändiga.
Hôpital Necker Enfants Malades i Paris tog bort pojkens genetiska defekt, först genom att helt förstöra hans benmärg, där de produceras. Sedan återskapade de det från pojkens stamceller, men genmodifierade dem tidigare i laboratoriet. Denna procedur involverade att introducera den korrekta genen i dem med hjälp av ett virus. Benmärgen har regenererats för att producera normala röda blodkroppar.
Chefen för forskningen, prof. Philippe Leboulch berättade för BBC News att pojken, nu nästan 15, mår bra och inte visar några symtom på sicklecellanemi. Han känner inga symtom och behöver inte läggas in på sjukhus. Men det är inte fråga om full återhämtning ännu. Effektiviteten av behandlingen kommer att bekräftas av ytterligare forskning och tester på andra patienter.
Dr. Deborah Gill från University of Oxford är övertygad om att den procedur som utförs av franska specialister är en stor prestation och en chans för effektiv behandling av sicklecellanemi.